2025 年4月22日，在清华大学生物医学馆E109将召开细胞和基因治疗在神经退行性疾病中的应用（Cell and Gene Therapy In Neurodegenerative Diseases）国际会议。此次会议由清华大学基础医学院再生衰老和慢病中心主办，清华大学-IDG/麦戈文脑科学研究院协办。

随着全球老龄化加剧，神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病、渐冻症）患者数量激增，但是针对这类疾病现有药物不及预期，高昂的医疗护理成本也对社会经济、患者家庭造成巨大负担。面对患者家庭的身心重负与“无药可治”的困境，加速创新疗法研发不仅是科学挑战，更是缓解人类健康危机、重塑医学希望的紧迫使命。

最近，国际上在神经系统疾病的细胞和基因治疗（Cell and gene therapy, CGT）方面取得了长足进展，人类自体干细胞分化的多巴胺能神经元在PD成功应用；腺相关病毒（AAV）介导的基因表达和小核酸介导的RNA剪接调控在脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的临床治疗中取得喜人的结果。CGT已经成为当今国际发展最快、最有潜力的医药健康产业之一，中美差距不大，未来有望形成行业井喷态势。

此次会议邀请了国内外该领域的知名专家，目标是推动神经退行性疾病的细胞和分子机制研究，搭建国际生物科学领域交流合作平台，推动细胞和基因治疗在神经退行性疾病治疗中的应用。